2018年1月3日，美国生物制药公司Sangamo Therapeutics公司宣布，將与制药大厂辉瑞合作开发治疗肌萎缩性脊髓侧索硬化症的基因疗法。肌萎缩性脊髓侧索硬化症就是俗称的渐冻症，物理学家霍金即为渐冻症患者。2014年席卷全球的“冰桶挑战”让普通人也开始关注这一绝症。在中国，肌萎缩性脊髓侧索硬化症患者有10万～20万名，作为一种渐进而致命的疾病，患者会逐渐丧失控制肌肉运动的能力，通常在病发的3～5年内去世。那么，有望治愈肌萎缩性脊髓侧索硬化症的基因治疗究竟是什么？与常规治疗方法相比有何不同呢？

    1990年：揭幕之战

    基因治疗是一种根本性的治疗策略。与常规疗法相比，基因治疗在一次给药后具有更加持久的疗效。最初，基因治疗被用来对付先天性的单基因遗传疾病，如色盲、白化病、血友病等。如对患者的造血干细胞进行基因改造，让其能够自己制造内源性的凝血因子，即可持续缓解血友病症状，无需终身注射凝血酶。

    早在1963年，分子生物学家乔舒亚·莱德伯格就提出了基因交换和基因优化；1972年，基因疗法专家西奥多·弗里德曼认为可以通过基因治疗来改善单基因遗传病；直到20世纪70年代，病毒载体的出现使基因治疗在技术层面上准备就绪。病毒作为人类的敌人，天生具备将自身基因带入到宿主体内的功能，继而发生“感染”。科学家在维持病毒“运送基因”能力的基础上，去掉原有的致病基因，使其成为能帮助运送“好基因”到患者体内的“运输大队”。病毒载体的诞生，是一种化敌为友的成功“驯化”。

    随着分子生物学和细胞生物学的高速发展，人类历史上首例基因之战揭幕。1990年，美国国立卫生研究院进行了首次获批的人体基因治疗 ......