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基因剪刀和基因编辑(3)
http://www.100md.com 2020年11月15日 《百科知识》 202022
     但是,在实际操作中由于CRISPR-Cas9基因剪刀有脱靶的危险,因而用来治疗人类疾病有巨大的风险。2015年,中山大学的黄军就团队采用基因剪刀CRISPR-Cas9修改导 致β地中海贫血的β珠蛋白基因(将有问题的鸟嘌呤G修改成腺嘌呤A,从而纠正地中海贫血的基因根源)获得部分成功,但是这一研究结果被英国的《自然》和美国的《科学》杂志拒稿。理由是,这将引发无法预料的风险。对人类胚胎的研究不進行严格限制可能会导致不安全和不符合伦理地使用这种技术。

    实际情况也表明,黄军就团队采用CRISPRCas9基因剪刀的成功率并不高,脱靶明显。他们对胚胎修改β地中海贫血的致病基因时,试验了86个废弃胚胎细胞,最终只有28个的基因被成功编辑修改,成功率约为33%。这个成功率并不足以获得安全性和成功率的保障,也让人们对此技术抱有疑虑。

    2018年,中国南方科技大学生物系副教授贺建奎团队利用CRISPR-Cas9基因剪刀编辑了胚胎细胞中与艾滋病免疫有关的CCR5基因,以使婴儿出生后具备先天性的免疫艾滋病的能力。研究团队称,首先是利用猴子胚胎和小鼠来进行CRISPR-Cas9编辑实验,取得预期的效果,并发现小鼠的组织及行为与正常小鼠没有显著差异。2017年3月至2018年11月,贺建奎团队招募8对夫妇志愿者(艾滋病病毒抗体男方阳性、女方阴性)参与实验。最终有2名志愿者怀孕,其中一人生下一对化名“露露”“娜娜”的双胞胎女婴。

    这一事件引发了巨大争议,由于CRISPRCas9基因剪刀存在不可避免的脱靶后果,将可能对后代产生其他方面的意想不到的危险,因此,这是一种违反医学伦理的严重事件。2019年12月30日,基因编辑婴儿事件在深圳市南山区人民法院一审公开宣判。贺建奎以非法行医罪被判3年有期徒刑,并处罚金300万元人民币。

    CRISPR-Cas9基因剪刀固然有巨大的应用前景,而且也获得了诺贝尔奖,但是在应用于人和动物时,还存在巨大的风险,需要由人类的伦理和法律来监管。

    埃马纽埃尔·卡彭蒂耶1968年生于法国奥尔日河畔瑞维西,1995年在巴黎的巴斯德研究所获得博士学位。她目前担任德国马克斯·普朗克感染生物学研究所主任。

    詹妮弗·杜德纳1964年生于美国华盛顿,1989年在哈佛大学医学院获得博士学位。她目前是美国加州大学伯克利分校教授以及霍华德·休斯医学研究所研究员。, 百拇医药(田地)
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