酶替代治疗可以改善Pompe病患者的肌肉功能
【医业网据路透社2004年5月7日纽约讯】研究人员报告，糖原贮积症Pompe病患者用重组人α-葡糖苷酶治疗有反应。8xm, http://www.100md.com
荷兰伊拉斯塔斯的范德普罗格(AnsT.VanderPloeg)和同事以前发现，婴儿期发作的Pompe病(可引起肌病和肺功能减弱)患者用重组人α-葡糖苷酶(提取自兔奶)(rhAGLU)治疗有反应。在这个新研究中，研究者又治疗了3名晚发型Pompe病患者――这才是本病的多数类型。8xm, http://www.100md.com
3名病人分别11、16和32岁，开始治疗是IV重组人α-葡糖苷酶，10mg/kg，12周时因为无效又增量到20mg/kg。作者在4月《神经病学杂志》(AnnNeurol2004;55;495-502)上报告，年龄最小的病人改善最大。治疗72周后，此病人不再需要轮椅，肌肉力量恢复正常。16岁的那位病人尽管一直需用轮椅，但也显著改善，每天用呼吸机的时间从18小时降到10小时，并恢复学习和参加了社会生活。最大的病人最初四肢瘫痪，如今肌肉力量增强，能更好地给自己穿衣，并能打电话和每天下床13小时(治疗前只有3小时)。组织学检查揭示3人的肌肉形态学更加正常，外周神经的糖原贮存适当。只有1位病人出现轻度而暂时的皮肤副反应。8xm, http://www.100md.com
“我们的这些研究支持要更关注转基因技术，因为我们已证明提取自转基因动物的纯化产品可以安全、有效地治疗人类疾病”，范德鲁罗格和同事总结。
荷兰伊拉斯塔斯的范德普罗格(AnsT.VanderPloeg)和同事以前发现，婴儿期发作的Pompe病(可引起肌病和肺功能减弱)患者用重组人α-葡糖苷酶(提取自兔奶)(rhAGLU)治疗有反应。在这个新研究中，研究者又治疗了3名晚发型Pompe病患者――这才是本病的多数类型。8xm, http://www.100md.com
3名病人分别11、16和32岁，开始治疗是IV重组人α-葡糖苷酶，10mg/kg，12周时因为无效又增量到20mg/kg。作者在4月《神经病学杂志》(AnnNeurol2004;55;495-502)上报告，年龄最小的病人改善最大。治疗72周后，此病人不再需要轮椅，肌肉力量恢复正常。16岁的那位病人尽管一直需用轮椅，但也显著改善，每天用呼吸机的时间从18小时降到10小时，并恢复学习和参加了社会生活。最大的病人最初四肢瘫痪，如今肌肉力量增强，能更好地给自己穿衣，并能打电话和每天下床13小时(治疗前只有3小时)。组织学检查揭示3人的肌肉形态学更加正常，外周神经的糖原贮存适当。只有1位病人出现轻度而暂时的皮肤副反应。8xm, http://www.100md.com
“我们的这些研究支持要更关注转基因技术，因为我们已证明提取自转基因动物的纯化产品可以安全、有效地治疗人类疾病”，范德鲁罗格和同事总结。