JP摩根大会踟蹰的奢华
摩根CEO吉米发表其对今年美国、欧洲、中国经济金融形势的看法。
会场门口抗议者游行，抗议吉利德高价暴利卖药。
世界华人首富、身价最高的医生Patrick Soon-Shiong发起2020征服肿瘤计划，得到各界积极响应。
(王进 摄影报道)
第34届JP摩根大会如期于1月12日开门迎宾。这个年度盛会俨然成为生物制药行业的大派对。旧金山的圣佛朗西斯酒店，犹如盖茨比豪宅内的盛宴，年复一年花相似，鬓影衣香人不同。
笔者今年再一次亲历现场，感受到医药产业的兴旺不减。体现在参会人数上，大概有9000人，如果算上没有正式注册的，大概有3万人。3万人挤在旧金山的一个老式底层酒店和周边，摩肩擦踵，热闹非凡。
然而匆匆一年之后，人事变化多，今年的气氛让人感到了一丝凉意。
大势：
开年不利VS延续丰收年
不仅是因为厄尔尼诺现象，导致加州湾区的气温明显比往年偏低，还因为生物制药在过去半年金融市场表现惨淡，且开年不利。据生物世纪100指数显示，生物制药指数在摩根会召开的当周下滑6%，从去年同期至今，已经下滑18%。
不过，过去一年总体而言，药企尤其是生物制药发展迅猛。虽然在最后一个季度，生物医药受到价格、大选、汇率等影响，股票盈利略有下滑，但并不妨碍去年是一个药企丰收之年的这样的一个事实。
去年FDA共批准了45个新药，包括33个新分子实体(NME)和12个生物制品许可申请(BLA)，这一数字高于2014年的41个和2013年的27个，创下近十年来新药批准数量的新高。
另外，IPO也比较火热，药企的投入力度很大。
并购整合：
加法VS减法
业内大佬如强生老总、比尔盖茨基金会都对今年的医药产业形势抱有非常乐观的态度，那些研发实力较强的公司还是对今年充满信心，预计会有更多的药物被批准。
但对那些研发不好又缺钱的企业来说，2016年会面临更大的压力。不过，这也给医药产业提供了一个整合的机会——大企业会利用充沛的现金流进行并购和资源整合，相信更多的交易还会在今年发生。不久前Shire就以320亿美元的“礼金”赢取Baxalta。
有并购重组就有剥离拆分，每年都会不断上演二者的双簧戏，相信合并后的辉瑞和Allergan，以及GSK等公司，会一边进行并购的加法，一边进行剥离的减法。
涨价：
赚钱手段VS搬石砸脚
医药价格一直以来不仅牵动着消费者的心，也常常成为政客们炒作的话题。希拉里就曾利用药价问题，针对图灵公司漫天涨价7500%的问题狠狠炒作了一把。
新年伊始，又有数百种药物要调价，包括辉瑞在内，如万艾可涨幅超过10%。涨价是药厂的一个赚钱的手段，但终究不是企业吃饭的真本事；给患者提供更多优质药品和优质服务，消费者自然会买账。那些整天想着钻营的企业，最终会搬起石头砸自己的脚。
中国元素：
红火继续VS暂时繁荣
在近年来的JP摩根大会上，中国元素越来越吸引眼球，每次都有大批投资者和企业家参会，每次的“中国专场”(China Forum)，也都像是中国生物医药的一次海外盛会。
但是，中国近来股市的极度动荡不禁让人担心，这种繁荣是过眼云烟还是长盛不衰？
相对来讲，经过去年各种产业风暴，新药研发各个环节趋于规范，监管机构审评效率不断提高，产业界研发投入也越来越多，资本市场也更加重视生物医药领域。国内的一批经过多年积累的企业也逐渐从幕后走向台前，它们中或是递交纳斯达克的IPO申请(百济神州)，或是同跨国制药巨头签订了许可开发或者合作开发协议的公司(如：信达和礼来、药明康德和阿斯利康、正大天晴和强生)。
相信未来五年，国内的医药产业尤其是生物医药产业前景仍然可期。
焦点<<<
投资环境成熟：中国跨境交易热度有增无减
■Shannon Ellis(本报特约 汤森路透)
1月12～15日，中国生物制药公司高管们飞越太平洋参加JP摩根健康产业投资大会。
JP摩根亚太地区TMT和医疗卫生负责人Brian H. Gu回忆2006年第一次把中国公司介绍给JP摩根的情景，当时只有为数不多的几家公司表示感兴趣；而今年在JP摩根介绍新兴市场中的50家公司中，有30家来自中国。除了一些小公司外，参与的中国大型制药企业的数量也让人刮目相看。
几乎与此同时百华协会第十三届年度会议启动。该集团的创始人是雄心勃勃的中国科学家和管理人员，在美国寻求合作伙伴。百华协会成员近十余年可谓“大迁徙”，他们纷纷从美国回到中国，来打造祖国的生物技术产业。2001年他们还全部在美国工作，2011年将近一半的专门从事创新的团队位于美国，今年这一比例为57%，预计这一转移趋势仍将继续。
对于人们所担心的中国数据质量和政策变动，Zai Lab的CEO Samantha Du认为，中国的形势正在改善，中国发展新药的力量被严重低估。她补充表示，有意与中国顶级公司合作的外国合伙人和投资者不在少数，仍然有小部分中国公司在做最好的、甚至是第一流药物，这些公司被视为行业中可信的合作伙伴。
未来几年，中国制药公司会在美国寻找更多的并购机会。Sidley Austin LLP合伙人Wendy Pan表示，“针对美国生物科技公司的具有战略性的早期投资者越来越多，这说明来自中国的跨境投资正在逐渐成熟”。百华协会年会预测未来走向的观点是：从看跨境交易的数量看，2020年将是现在的5～6倍。
延伸<<<
基因治疗概念如过山车
经典案例Bluebird公司市值震荡，相关领域未来是否依然看好？
■Jennifer Boggs(本报特约 汤森路透)
在JP摩根大会上，Bluebird Bio CEO Nick Leschly除披露常规信息外，还发布了大量的前瞻性声明，引发与会者关注。近年来，在基因治疗领域，这一做法可能已经成为一种标准操作程序。
上周三，该公司股价收于46.17美元。这个股价与这家公司52周的最高点、惊人的197.32美元相比，相去甚远。
上周二下午，Leschly在美国旧金山联合广场圣弗兰西斯威斯汀酒店发表了演讲，大致回顾了基因治疗领域的发展，并对未来前景进行展望。
对于基因治疗这个领域是否能够持续发展，Leschly表示，情况“非常好”，这“不仅仅是Bluebird，而是包括所有该领域的公司”。几年前，基因治疗的研究还局限在学术和研究机构；现在，这个领域已经蓬勃发展，形成了自己的生态圈，风险投资、上市和私有的生物技术公司和大型药企纷纷踊入。最重要的是，这项技术一直在不断进步。Leschly列举了正日益受到关注的方面：如T细胞受体和嵌合抗原受体，并指出基因编辑平台正迅速崛起。
快速的发展意味着Bluebird需要不断调整自己的技术平台。不过，Leschly强调，目标是“优化，而不是项目的重新设定”。
Bluebird的病毒学方法能在体外将功能基因插入患者的自体造血干细胞中，然后将修饰后的细胞通过输血移植到患者体内。该公司的主要在研产品包括：用于肾上腺脑白质营养不良(ALD)的Lenti-D和用于重型β-地中海贫血和镰状细胞病的Lentiglobin BB305。
要么“最爱”要么“弃子”？
2014年美国血液病学会(ASH)年会上，Bluebird是投资者的最爱。当时该公司发布了HGB-2015 Ⅰ/Ⅱ期的研究结果：7名参加研究的β-地中海贫血患者接受一次Lentiglobin BB305治疗后，全部不再需要输血治疗。新闻发布后，Bluebird的股价飙升。之后，该公司又发布数据称，镰状细胞病患者在接受Lentiglobin BB305治疗后，也不再依赖输血治疗。公司股价再度上涨。
但是，上涨之后往往就是下跌，尤其是在生物医药领域。2015年下半年，Northstar Ⅰ/Ⅱ期研究更多患者的数据公布，这个研究包括更多重症的β0/β0基因型β-地中海贫血患者，结果显示，这类患者无法重现之前强大的有效率，Bluebird股价随之急速下跌。
当数据完美时，就会带来牛市；而当数据不好时，就会造成市场紧张不安。不过，Bluebird表示，需要看这个产品用于β-地中海贫血和镰状细胞病的“整体证据”。Leschly补充说，这个疗法更多的是工程上的挑战，而不是基本概念上的挑战。
现在，该公司计划开展Lentiglobin BB305用于非β0/β0基因型的β-地中海贫血患者的研究，即将开始的HGB-207和HGB-208研究将只招募非β0/β0基因型的患者。这两个关键性研究数据将用于向FDA提交申请。在欧洲，Bluebird可能将走得更快。
尽管如此，还是有很多工作要做。Leschly说，Bluebird仍在寻找治疗镰状细胞病的正确方法。该公司还在等待今年晚些时候用于肾上腺脑白质营养不良的Starbeam研究的中期数据，并将继续开展肿瘤学方面的基因治疗研究。在肿瘤治疗领域，Bluebird已经与Celgene公司达成合作关系，两者于2013年签署了多个产品的合作协议。
另外，Bluebird现金充足。截至去年9月30日，该公司有9.017亿美元现金。公司估计，这笔现金足够支持其现在开展的项目至2018年。
跨越难关追寻“那5年”
对于基因治疗(也包括最新绝大多数的药物开发工作)来说，走向市场并不是终点：还有定价的问题，只需要给药一次就能达到治愈，这使得定价问题更加复杂。
现在，在欧洲已经有第一个基因治疗产品Glybera获得了批准，FDA还没有批准任何一个此类产品。不过这个产品获得批准两年多，虽然支付方一直为产品能进入医保争执不休，但实际上这个药物并没有作为商业化产品销售使用。Glybera(alipogene tiparvovec，Uniqure NV)获批用于脂蛋白脂酶缺乏症，在德国定价110万美元。
定价和医保“总是很复杂”，但Leschly认为，高度创新的、潜在可治愈的产品能够跨越这些问题。
如果运气好，第一波基因治疗药物的批准高峰为期不远了。“未来5年有望成为基因治疗的过去35年来一直追寻的那5年，我希望有多个产品可以推向市场。”Leschly说。
(编译：储旻华) (■本报特约撰稿 王进)